오가노이드사이언스의 재생치료제 ATORM-C가 한국 식품의약품안전처로부터 임상시험계획승인(IND)을 획득했다. 이는 세계 최초로 오가노이드 기반 재생치료제가 임상시험에 진입하는 사례이다.
ATORM-C는 환자 자신의 장 조직에서 추출한 줄기세포로부터 유래한 3차원 장 오가노이드로 구성된 치료제이다. 손상된 장 점막 조직의 재생을 촉진함으로써 기존 치료법이 효과가 없는난치성 궤양을 치료하고, 장 염증을 감소시키며 질병 진행을 예방한다. 손상된 점막에 이식되면 ATORM-C는 실제 장 상피세포로 부노하하여 조직 재생을 직접적으로 유도한다.
크론병은 장 점막에 재발성 염증과 궤양이 발생하는 만성 염증성 장 질환으로 치료하지 않고 방치하면 장 협착 및 천공과 같은 심각한 합병증으로 진행된다. 다만 현재 뚜렷한 치료법이 없어 상당수의 환자들이 증상을 일시적으로 완화하는 약물 치료에 의존하고 있다.
서울 아산 병원에서 진행되는 1상 임상시험에서는 내약성, 안전성, 최대 내약 용량(MTD), 권장 2상 용량 (RP2D) 및 탐색적 효능을 평가할 예정이다. 총 9~18명의 환자를 대상으로 투약 후 최대 약 24주 동안 모니터링을 실시한다.
이번 승인은 오가노이드 기술이 방법론적 연구 기술에서 상용화가 가능한 현실로 발전했음을 보여준다.
